生物信息学、基因组学、蛋白质组学与药物设计基因药物是直接以DNA或RNA为靶标的药物或以DNA或RNA自身作为药物。1993年美国政府以立法的形式准许开展基因治疗,基因药物的研究将是未来新药研究的热点。目前已有3类基因药物用于临床试验:①“反义”寡核苷酸:可抑制基因的转录或阻止mRNA翻译产生蛋白质;②肽核酸:可与基因的启动因子结合从而调节基因转录;③多氨基化合物:可阻断基因产物的生成。DNA疫苗是以DNA或RNA自身作为药物的基因药物,近年来已成为基因药物研究的热点。如对导致腺鼠疫的耶森菌400多万个碱基对的测序后,通过生物信息学分辨各个基因的作用,在此基础上,计划研制新型腺鼠疫DNA疫苗。随着人类基因组计划和生物信息学的发展,将会涌现更多的基因药物。