肿瘤分子靶向治疗是指在分子生物学的基础上,以肿瘤组织或肿瘤细胞所具有的特异性(或相对特异性)的结构分子为作用靶点,使用某些能与上述靶分子发生特异性结合的药物抑制肿瘤进展转移,达到直接治疗或导向治疗目的的一类肿瘤治疗策略。目前的这些药物多为单克隆抗体或受体酪氨酸激酶的小分子抑制物。分子靶向治疗的发展也使肿瘤治疗从基于群体数据的"循证外科(evidence-based medicine)"阶段,逐步发展到根据肿瘤发病分子机制的个体化治疗阶段。