目的:系统评价DNA甲基化抑制剂治疗骨髓增生异常综合征的有效性和安全性,为其临床应用提供可靠的依据。方法:检索Medline、Embase等主要外文数据库,应用RevMan 5软件进行荟萃分析,选用比值比(OR)、风险比(HR)作为效应量,绘制森林图,评估治疗的有效性及不良反应。结果:共获得符合标准的研究4个。DNA甲基化抑制剂的完全反应率、部分反应率、血液指标改善率均优于传统的支持疗法,合并OR值分别为19.14[95%可信区间(CI)(5.33~68.70)]、9.40[95%CI(3.83~23.05)]、4.18[95%CI(1.71~10.19)],总生存风险、转化为急性髓系白血病风险差异无统计学意义(均P>0.05)。在不良反应方面,血小板减少率、中性粒细胞减少率、贫血率DNA甲基化抑制剂治疗与传统支持治疗差异无统计学意义(均P>0.05);阿扎胞苷、地西他滨的个别血液不良反应方面可能高于支持治疗组。结论:DNA甲基化抑制剂治疗骨髓增生异常综合征具有一定的疗效,但该类药物的安全性仍需进一步仔细评估。