内科理论与实践

内科理论与实践 ›› 2010, Vol. 5 ›› Issue (01): 48-52.doi: 10.16138/j.1673-6087.a1447

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造血干细胞移植治疗X-连锁重症联合免疫缺陷病临床观察

王坚敏, 陈同辛, 陈静, 江华, 罗长缨, 董璐, 叶启东, 周敏, 沈树红,   

  1. 上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心血液肿瘤科;上海交通大学医学院附属新华医院儿科研究所免疫室;
  • 发布日期:2020-07-25

  • Published:2020-07-25

摘要： 目的:探讨重症联合免疫缺陷(SCID)移植的经验。方法:对我院4例X-连锁SCID患者进行了5次造血干细胞移植(HSCT)。供者采用人类白细胞抗原(HLA)全相合同胞骨髓1例次,母亲半相合CD34+外周造血干细胞2例次,无关脐血2例次。2例次脐血移植者应用了清髓性预处理,并进行移植物抗宿主病(GVHD)预防,其余3例次未进行预处理和GVHD预防。结果:所有患者在活动性感染的基础上接受HSCT。骨髓和外周血移植物平均CD34+细胞为6.45×107/kg,脐血为1.38×106/kg。3例患者移植后2周左右出现Ⅰ～Ⅱ度急性GVHD。最终2例因移植后肺部感染加重死亡,1例因黄疸、肝功能不良放弃治疗,仅1例接受再次脐血移植者经历了首次移植失败、重度肝静脉阻塞病(VOD)、重症肺炎后幸存,该患儿移植后78d自然杀伤(NK)细胞数量接近正常,10个月免疫球蛋白数量恢复正常,13个月T细胞数量接近正常,目前已经随访到移植后15个月。结论:HSCT治疗SCID具有可行性,早期诊断并在严重感染前进行移植是提高移植成功的关键。

关键词: 造血干细胞移植, 重症联合免疫缺陷, 移植物抗宿主病

Key words: Hematopoietic stem cell transplantation, Severe combined immunodeficiency, Graft versus host disease