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脐带间充质干细胞在遗传性痉挛性截瘫中的应用
刘静,韩冬梅,王志东,郑晓丽,丁丽,朱玲,薛梅,阎洪敏,郭子宽,王恒湘
2013 (4):
195-203.
DOI: 10.3969/j.issn.1673-0364.2013.04.004
摘要
(
424 )
目的观察脐带间充质干细胞(UC-MSC)治疗遗传性痉挛性截瘫(HSP)的临床疗效及安全性。方法 2010年9月及2011年4月,分别给予一HSP家系父子2人行UC-MSC鞘内注射治疗,两个疗程,每次1×106cells/Kg,每周1次,4次为1个疗程。采用改良的Ashworth肌张力分级标准(MAS)、国际合作共济失调评分量表(ICARS)及日常生活量表(ADL),对患者治疗前后神经功能、日常生活能力进行评定。结果第一疗程结束1个月与治疗前比较,2人MAS分级、ICARS及ADL评分均降低,两人行走站立稳定性及言语流利程度较治疗前改善;第二疗程结束后1个月与该疗程治疗前比较,2人ICARS及ADL评分降低,儿子肌张力进一步降低,父亲双上肢共济失调减轻。2人治疗后均未见明显不良反应发生。末次治疗结束后随访20个月,父、子俩分别于第二疗程治疗结束7个月及8个月后,症状继续加重。结论 UC-MSC鞘内注射治疗是安全的,可在一定时间内一定程度上减轻患者临床症状,提高患者生活质量,延缓疾病进展,但疗效不能持久。
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